Efikasi Luspatercept pada Pasien Thalassemia Beta yang Bergantung pada Transfusi

Oleh :
dr.Jualita Heidy Saputri, Sp.PD

Luspatercept adalah obat yang telah disetujui FDA untuk penanganan thalassemia beta yang bergantung transfusi, atau juga disebut thalassemia beta mayor. Thalassemia beta merupakan penyakit hemoglobinopati herediter yang disebabkan oleh defek maturasi eritrosit berupa eritropoiesis yang tidak efektif. Modalitas terapi pada thalassemia beta meliputi koreksi terhadap eritropoiesis yang tidak efektif sehingga dapat memperbaiki anemia, serta mengurangi beban transfusi sehingga dapat mengurangi kelebihan zat besi.[1-3]

Luspatercept adalah agen pematangan eritroid kelas satu yang telah disetujui oleh FDA Amerika Serikat untuk mengobati pasien dengan thalassemia beta. Luspatercept berikatan dengan ligan superfamili TGFβ untuk mengurangi sinyal Smad2/3 yang menyimpang dan meningkatkan eritropoiesis tahap akhir. Luspatercept dapat mengkoreksi anemia melalui efek tidak langsung pada metabolisme zat besi dan melalui efek peningkatan hepsidin serta menurunkan beban zat besi. Agen ini bekerja secara independen terhadap eritropoietin.[1,3]

Basis Bukti Ilmiah Penggunaan Luspatercept pada Thalassemia Beta yang Bergantung Transfusi

Referensi